La terapia genica

LA TERAPIA GENICA: IL FUTURO DELLA GENETICA La Terapia Genica: il futuro della genetica La terapia genica consiste nel sostituire un gene difettoso con un altro uguale ma sano, oppure nell'inserire un secondo gene che compensi almeno in parte la mancata funzionalità del gene difettoso. I DUE TIPI DI TERAPIA GENICA TERAPIA GENICA SOMATICA: in questo tipo di terapia, l'intervento è circoscritto solo a specifici tipi di cellule somatiche - e solo a quelle -, lasciando quindi inalterato il patrimonio genetico dell'individuo, che trasmetterà quindi alla sua prole i geni originari e non quelli modificati. TERAPIA GENICA GERMINALE: in quest'altro tipo di terapia, si agisce direttamente sul patrimonio genetico dell'individuo, che trasmetterà quindi alla sua prole tutti i geni modificati. Il secondo tipo non viene attuato sull'uomo per ragioni sia etiche che biologiche (complessità del genoma umano). Quindi, sull'uomo si usa solo la T. G. somatica. La difficoltà di inserire un nuovo gene in una cellula sta nel fatto che la cellula in questione tende a tentare di distruggere il gene o di soffocarne gli effettiRESISTENZA CELLULARE Cellule più usate: cellule del SANGUE e del MIDOLLO OSSEO facili da prendere, da manipolare e de reinserire. Quando vengono reinserite, gli viene donato loro un particolare vantaggio, come un maggiore fattore di crescita, affinché prevalgano sulle altre cellule non sane e possano così portare ad una guarigione. COME SI FA AD INSERIRE IL MATERIALE GENETICO MODIFICATO ALL'INTERNO DELLE CELLULE? Si infettano le cellule con dei particolari virus, detti vettori virali, che hanno al loro interno il materiale genetico da inserire. I virus più usati sono i retrovirus (come il virus HIV, dotati cioè dell'enzima trascrittasi inversa): possiedono un genoma piccolo: svantaggio, poiché non possono accogliere un gene molto grande; altissima efficienza di infezione: vantaggio, poiché praticamente nessuna cellula può essere immune al suo contagio, creando un vasto campo di azione; tendono a creare tumori: svantaggio. Per ovviare al problema, si usano virus con DNA mutilato o reso mal funzionante. Questi virus non creano problemi poiché non possono replicarsi: questi virus sono detti difettivi. Questo tipo di inserimento genetico ha un aspetto negativo: l'integrazione del gene estraneo ha effetto solo se la cellula è in replicazione. Ciò limita il campo di azione. Per ovviare al problema, si passa all'utilizzo di adenovirus: è innocuo; possiede più spazio per l'inserimento di materiale genetico; l'integrazione del gene estraneo avviene anche se la cellula non è in duplicazione. Il trapianto molecolare del DNA è oggi considerato alla stregua di un trapianto di organi. Pertanto tutte le autorità scientifiche e bioetiche sono d'accordo nell'accettare completamente questo tipo di intervento. Per una terapia genica che dia successo, bisogna rispettare diversi criteri. Il gene difettoso non deve essere dominante su quello sano, o l'intervento sarà inut